Premio Nobel de Química 2020 para las inventoras de las "tijeras genéticas"

Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna por el desarrollo de las "tijeras genéticas" CRISPR-Cas9. Gracias a este sistema los investigadores pueden realizar cambios en el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta. Esta tecnología de edición genética que, en palabras de los académicos, "ha tenido un impacto revolucionario en el campo de la medicina", podría traducirse en el desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer, y llegar a curar enfermedades hereditarias.

Premio Nobel de Química 2020

Premio Nobel de Química 2020

Ilustración: Nobel Media, III. Niclas Embehed

Premio Nobel de Química 2020

En 2012, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier publicaron en la revista Science un artículo que dio la vuelta al mundo, titulado "A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity". En él planteaban la utilización de una suerte de ‘tijeras moleculares’ capaces de cortar, pegar y editar el ADN. Aquella tecnología tuvo un impacto revolucionario en el mundo de la medicina, pues permitían, entre otras cosas, desarrollar terapias contra el cáncer, e incluso soñar con la posibilidad de curar definitivamente enfermedades hereditarias.

Antes de la invención de esta técnica, señalan en la Academia Sueca de Ciencias que otorga el premio Nobel, la edición genética solía ser un trabajo lento, difícil y, a veces, imposible. Sin embargo, el uso de la técnica CRISPR-Cas permite cambiar ‘el código de la vida’ en tan solo unas semanas.

“Esta herramienta genética tiene un enorme potencial. No solo ha revolucionado la ciencia básica, sino que también ha dado lugar a ensayos innovadores que se traducirán en tratamientos médicos rompedores ”, ha explicado Claes Gustafsson, presidente del Comité Nobel de Química para justificar la designación.

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Un descubrimiento casual

Como suele ocurrir en la ciencia, el descubrimiento de estas tijeras genéticas se dio casi por casualidad. Durante los estudios de Emmanuelle Charpentier sobre la bacteria Streptococcus pyogenes, un patógeno que a los humanos puede causar un gran abanico de enfermedades, como faringitis, otitis o mastitis, descubrió una molécula previamente desconocida llamada ARNtracr. Su trabajo mostró que el ARNtracr es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR / Cas, que confería resistencia a patógenos externos, como los virus.

Charpentier publicó su descubrimiento en 2011 y ese mismo año, inició una colaboración con Jennifer Doudna, una bioquímica experimentada con grandes conocimientos en ARN. Juntas consiguieron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron los componentes moleculares de las tijeras para que pudieran utilizarse con facilidad.

El conocido como corta-pega genético ha revolucionado el mundo de la medicina

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Iustración: Johan Jarnestad/The Royal Swedish Academy of Sciences

Ambas realizaron después un experimento de gran impacto en la comunidad científica: reprogramaron las tijeras genéticas para que estas pudieran usarse en cualquier organismos. En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían controlarse para "cortar" cualquier molécula de ADN en un punto determinado, lo que permite modificar el código genético de cualquier ser vivo, incluido el de nuestra especie.

Investigadores de todo el mundo han usado esta técnica para combatir la distrofia muscular, eliminar el virus de la hepatitis B o crear cultivos resistentes a plagas.

La revolución científica de CRISPR

Desde que Charpentier y Doudna descubrieran las tijeras genéticas CRISPR-Cas9 en 2012, su uso se ha disparado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en distintos campos de investigación. Empleando modelos animales, científicos de todo el mundo han utilizado esta técnica para corregir importantes defectos genéticos, entre ellos las mutaciones causantes de la distrofia muscular y de la fibrosis quística, para eliminar el virus de la hepatitis B.

Las tijeras genéticas podrían servir para erradicar enfermedades hereditarias, señalan en la Academia sueca que otorga los premios Nobel.

Incluso se ha usado para librar a los cerdos de los virus que impiden que sus órganos se puedan trasplantara a humanos. Los edafólogos han empleado esta técnica para desarrollar cultivos resistentes a las plagas, el moho o la sequía, mientras que en medicina se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y en un futuro próximo podrían servir para erradicar enfermedades hereditarias. “Este descubrimiento ha llevado a las ciencias de la vida a una nueva era, y, en muchos aspectos, están aportando el mayor de los beneficios para la humanidad”, señalan desde la dirección de los premios Nobel.

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